Definition : Médicament orphelin
On appelle médicament orphelin tout médicament développé pour le traitement de « maladies orphelines », ces maladies sont tellement rares , que ce n’est pas rentable pour les laboratoires de développer ces médicaments ni de les commercialiser .
En effet , Le processus allant de la découverte d’une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), coûteux (plusieurs dizaines de millions de dollars) et très incertains et aléatoires (sur dix molécules testées, une seule aura peut-être un effet thérapeutique, et une sur 100 de ces dernières passera les essais cliniques). Développer un médicament destiné à traiter une maladie rare ne permet pas de recouvrer le capital investi pour sa recherche.
Développer un médicament pour de si petits groupes( – de 200000 malades ) serait un non-sens du point de vue financier. Dès lors, le développement de médicaments pour de telles maladies est « récompensé » par des baisses d’impôts et le monopole pour le médicament en question durant un temps limité (sept ans). Sous cette promesse, divers médicaments ont été développés, y compris des médicaments traitant le SIDA, la mucoviscidose, et le venin de serpent.
Le règlement européen du 16 décembre 1999, dans une volonté d’incitation à l’innovation et/ou à la production, a introduit un monopole commercial de dix ans pour les médicaments orphelins qui ne concerneraient que 5 patients sur 10 000.
Orphanet distingue trois cas :
- Les produits destinés au traitement des maladies rares, touchant moins d’une personne sur 2000 en Europe : Ces traitements sont conçus pour soigner des patients atteints de maladies graves, pour lesquelles il n’existe aucune solution thérapeutique ;
- Les produits retirés du marché pour des raisons économiques ou thérapeutiques : On peut citer en exemple la thalidomide utilisée comme hypnotique avant d’être retiré du marché à cause de ces propriétés tératogènes (provoquant des malformations foetales). Pourtant, ses propriétés anti-inflammatoires et immunomodulatrices étaient intéressantes dans des maladies comme la lèpre ou le lupus érythémateux ;
- Les produits non développés : Parce qu’ils sont issus d’un processus non brevetable, ou qu’ils concernent des marchés non solvables, certaines voies de recherche ne sont pas exploitées.